Генная терапия гемофилии

Большое количество созданных в лабораторных условиях здоровых генов вводится в генетический материал вируса. Как правило, используется обычный аденовирус человека, поскольку после завершения своей миссии он устраняется без нанесения какого-либо вреда.

Вирус вводится пациенту внутривенно, достигает печени и впоследствии выводится из организма, оставляя здоровые гены. Цель процедуры заключается в получении достаточного количества «инфицированных» здоровыми генами клеток печени, которые будут делиться и размножаться, заменяя дефектные гены, вызывающие нарушение свёртываемости крови. Таким образом, данный метод лечения может привести к полному излечению гемофилии.

После того, как вирус покидает организм, состояние печени восстанавливается, а ее клетки со здоровыми генами начинают продуцировать недостающие факторы свертывания – успех данного вида терапии становится очевидным. В конечном итоге, желаемый эффект заключается в снижении степени кровоточивости.

Инфузия здоровых генов выполняется один раз. Затем, в течение первого года, пациенту необходимо тщательное еженедельное наблюдение. Долгосрочное наблюдение продолжается в течение пяти лет.

Различают два типа гемофилии:

• Гемофилия A (классическая) – связана с нехваткой фактора свёртывания крови VIII.
• Гемофилия B (болезнь Кристмаса) – связана с нехваткой фактора свёртывания крови IX.

В настоящее время в Шибе проводится только генотерапия гемофилии А. Тем не менее, наш центр уже набирает участников для клинических испытаний нового метода лечения для пациентов с гемофилией В. Начало данных исследований планируется на следующий год.

Сведений о серьезных побочных эффектах не поступало, а данных о долгосрочном воздействии пока еще нет. Небольшая группа пациентов сообщала о кратковременном повышении уровня ферментов печени, которое было эффективно устранено при помощи обычного медикаментозного лечения.

Как правило, данный метод лечения подходит пациентам старше 18 лет, которые страдают гемофилией, в отсутствии нарушений функции печени.

Пациентам с болезнями печени и у тем, которых присутствуют антитела к факторам свертывания крови, данное лечение противопоказано. Для получения желаемого эффекта генной терапии у пациента не должно быть антител к используемому вирусу (поэтому перед регистрацией на участие необходимо пройти специальные скрининговые тесты).

Шиба является одной из немногих больниц в мире, которая предлагает пациентам с гемофилией принципиально новый, революционный метод лечения болезни. Кроме того, наш центр является первым медицинским учреждением, предоставившим генотерапию иностранным медицинским туристам.

Лечение осуществляется в Национальном центре лечения гемофилии в Шибе. В нашем всемирно известном медицинском центре работают высококвалифицированные врачи и координаторы исследований, которые принимают активное участие в большом количестве современных клинических испытаний. Наша команда получила отличные оценки от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA). Если Вы решите обратиться в Шибу для прохождения генной терапии, то многопрофильная команда специалистов разработает для Вас индивидуальную программу лечения с учетом уникальных аспектов Вашего состояния.

Основным принципом работы Шибы является приверженность холистическому подходу в медицине. Кроме лечения гемофилии, наши врачи будут учитывать Ваше общее самочувствие и создавать условия для обеспечения физического и эмоционального комфорта. Для того чтобы курс лечения в Шибе прошел как можно более гладко и успешно, личный координатор от Департамента медицинского туризма будет оказывать Вам всю необходимую помощь (организация поездки, перевод и последующее наблюдение).

Цены на генотерапию гемофилии в Шибе доступны для пациентов и ниже, чем в других ведущих медицинских центрах по всему миру. Мы являемся государственным учреждением, поэтому наши цены прозрачные, без скрытых расходов. При обращении в нашу больницу Вы сможете воспользоваться преимуществами высококачественного медицинского обслуживания при минимальных затратах.