МАТ при синдроме Пирсона - Медицинский Центр Шиба

Запросить консультацию

Хотите проконсультироваться со специалистом о вашем заболевании или о медицинских услугах нашего центра? Персонал Департамента медицинского туризма Шибы с радостью окажет вам всю необходимую помощь. Чтобы продолжить, нажмите на нужную кнопку.
Поиск

Впервые в истории специалисты Шибы проводят исследование эффективности митохондриальной клеточной терапии при синдроме Пирсона

Пациенты с синдромом Пирсона вновь обрели надежду благодаря инновационному клиническому испытанию, которое в настоящее время проводится в Медицинском центре Шиба, Тель-Хашомер, Израиль. В сотрудничестве с компанией Minovia Therapeutics Шиба совершает исторический прорыв, впервые исследуя возможность применения клеточной терапии при синдроме Пирсона, относящегося к группе митохондриальных заболеваний.

Синдром Пирсона – это редкое, зачастую неизлечимое генетическое заболевание, которое проявляется, как правило, еще в младенчестве. Болезнь связана с делециями в митохондриальной ДНК и характеризуется нарушениями функции костного мозга и поджелудочной железы. Детям, страдающим синдромом Пирсона, как правило, требуются частые переливания крови, заместительная терапия ферментами поджелудочной железы и большое количество дополнительных процедур.

корпус скорой медицинской помощи

Натали Ивги-Охана, Ph.D, соучредитель и CEO компании Minovia Therapeutics, заявляет:

“Исследование эффективности МАТ при синдроме Пирсона – это важный шаг на пути к лечению мутаций и делеций митохондриальной ДНК. Ведь существует много других митохондриальных заболеваний, не имеющих доступных средств терапии. Наш успех не только улучшит качество жизни пациентов с синдромом Пирсона, но и проложит путь к разработке новых методов лечения всех митохондриальных болезней”. В рамках терапии осуществляется трансплантация клеток с митохондриями, полученными из материнской крови.

В клиническом исследовании принимают участие 3 ребенка с синдромом Пирсона, которые получают препарат из соображений гуманности вне связи с протоколом, и один ребенок, который принимает соответствующую фазе I/II дозу. В исследовании примут участие всего 7 детей, которые получат однократные дозы для проверки безопасности и эффективности лечения. Результаты будут получены спустя год, после оценки побочных эффектов, проверки улучшения качества жизни, изменений когнитивных функций и мышечной деятельности.

“Наш богатый клинический и лабораторный опыт в области трансплантации стволовых клеток и клеточной терапии позволил нам беспрепятственно присоединиться к проекту”, – заявил профессор Амос Торен, заведующий отделением детской гематоонкологии и трансплантации костного мозга, глава педиатрического центра иммунотерапии и главный исследователь проекта. Профессор Торен и доктор Элад Яакоби сообщили, что их радует улучшение состояние пациентов, которые принимают препарат из соображений гуманности.

Запросить консультацию

Клиника Шиба предоставляет современные персонализированные медицинские услуги для пациентов со всего мира. Шиба – крупнейшая больница в регионе, которая обеспечивает комплексную медицинскую помощь и индивидуальный подход к каждому пациенту.

Запросите консультацию, и куратор Департамента международных пациентов Шибы свяжется с вами в ближайшее время: