sindrom pirsona

Впервые в истории специалисты Шибы проводят исследование эффективности митохондриальной клеточной терапии при синдроме Пирсона

Пациенты с синдромом Пирсона вновь обрели надежду благодаря инновационному клиническому испытанию, которое в настоящее время проводится в Медицинском центре Шиба, Тель-Хашомер, Израиль. В сотрудничестве с компанией Minovia Therapeutics Шиба совершает исторический прорыв, впервые исследуя возможность применения клеточной терапии при синдроме Пирсона, относящегося к группе митохондриальных заболеваний.

Синдром Пирсона – это редкое, зачастую неизлечимое генетическое заболевание, которое проявляется, как правило, еще в младенчестве. Болезнь связана с делециями в митохондриальной ДНК и характеризуется нарушениями функции костного мозга и поджелудочной железы. Детям, страдающим синдромом Пирсона, как правило, требуются частые переливания крови, заместительная терапия ферментами поджелудочной железы и большое количество дополнительных процедур.

Натали Ивги-Охана, Ph.D, соучредитель и CEO компании Minovia Therapeutics, заявляет:

“Исследование эффективности МАТ при синдроме Пирсона – это важный шаг на пути к лечению мутаций и делеций митохондриальной ДНК. Ведь существует много других митохондриальных заболеваний, не имеющих доступных средств терапии. Наш успех не только улучшит качество жизни пациентов с синдромом Пирсона, но и проложит путь к разработке новых методов лечения всех митохондриальных болезней”. В рамках терапии осуществляется трансплантация клеток с митохондриями, полученными из материнской крови.

В клиническом исследовании принимают участие 3 ребенка с синдромом Пирсона, которые получают препарат из соображений гуманности вне связи с протоколом, и один ребенок, который принимает соответствующую фазе I/II дозу. В исследовании примут участие всего 7 детей, которые получат однократные дозы для проверки безопасности и эффективности лечения. Результаты будут получены спустя год, после оценки побочных эффектов, проверки улучшения качества жизни, изменений когнитивных функций и мышечной деятельности.

taron

“Наш богатый клинический и лабораторный опыт в области трансплантации стволовых клеток и клеточной терапии позволил нам беспрепятственно присоединиться к проекту”, – заявил профессор Амос Торен, заведующий отделением детской гематоонкологии и трансплантации костного мозга, глава педиатрического центра иммунотерапии и главный исследователь проекта. Профессор Торен и доктор Элад Яакоби сообщили, что их радует улучшение состояние пациентов, которые принимают препарат из соображений гуманности.

Этот инновационный метод терапии является одним из крупных достижений в области медицины, которые регулярно совершаются в стенах Медицинского центра Шиба в сотрудничестве с его выдающимися партнерами.