Препарат РНК-интерференционной (RNAi) терапии, Фитусиран, разработан компаниями Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals. Его цель – повышение свертываемости крови путем снижения уровня белка антитромбин, который препятствует коагуляции.
Результаты исследования, проведенного в Шибе для оценки эффективности и безопасности Фитусирана при гемофилии А и В, показали, что при ежемесячном приеме препарата 63,1% из 80 участников не испытывали кровотечений в течение более семи месяцев.
Доктор Дитмар Бергер, руководитель отдела глобального развития и медицинский директор компании Sanofi, заявил: “Эти результаты подтверждают потенциал Фитусирана в преобразовании лечения гемофилии А или В, с ингибиторами или без них”.
В открытом клиническом исследовании 3 фазы приняли участие 80 мужчин с гемофилией А или В, которые проходили одобренную профилактическую (превентивную) терапию. В течение первых шести месяцев участники продолжили стандартный режим профилактической терапии, который включал в себя еженедельные 2-3 инфузии факторов свертывания крови. Затем, в течение семи месяцев, пациенты получали подкожные инъекции Фитусирана 80 мг раз в месяц.
Среди участников, получавших Фитусиран, средняя частота кровотечений равнялась нулю, в то время как среди тех, кто проходил профилактическую терапию, не было кровотечений лишь в 16,9% случаев (менее 1 из 5).
Главный исследователь, профессор Гили Кенет, который также является директором Израильского национального центра лечения гемофилии в Шибе, заявил: “Эти результаты обнадеживают и подтверждают способность Фитусирана значительно снизить количество эпизодов кровотечения при гемофилии А или В, независимо от ингибиторного статуса”.
