Используя прорывные методы генной терапии для устранения гемофилии в рамках одноразовой процедуры, Шиба является одной из первых больниц по всему миру, в которой была проведена III фаза клинического исследования с участием людей. На сегодняшний день шесть пациентов с гемофилией принимают участие в клиническом исследовании и получают лечение. Результаты испытания станут известны в течение двух месяцев.
В рамках данной инновационной, экспериментальной генной терапии используется обычный человеческий «аденовирус», разработанный американской биофармацевтической компанией. Этот вирус доставляет здоровую копию гена, которая компенсирует дефектный ген, вызывающий чрезмерное кровотечение. Конечная цель ученых заключается в полном излечении гемофилии после одной процедуры.
Возглавляет исследование профессор Гили Кенет, детский гематолог, заведующая Национальным центром лечения гемофилии и Институтом лечения тромбоза и нарушений гемостаза в Шибе, а также профессор гематологии в Медицинской школе им. Саклера Тель-Авивского Университета.
“Мы сотрудничаем с крупной фармацевтической компанией в разработках различных методов лечения гемофилии. Они ценят высокотехнологичное исследовательское оборудование нашего центра и наше стремление найти способ помочь пациентам, – заявила профессор Кенет. – Сохраняя осторожный оптимизм, скажу, что этот новый вид генной терапии поможет, наконец, искоренить болезнь”.
В настоящее время лечение гемофилии заключается в инфузии препаратов, способствующих свертыванию крови, выполняемых раз в несколько дней. Одному из участников клинического исследования, 23-летнему молодому человеку, приходилось делать подобные инфузии c рождения. Он поделился: “Несмотря на то, что в течение всех этих лет мне нравилось приезжать в Шибу на процедуры благодаря профессионализму и внимательному отношению профессора Кенет и всего медицинского персонала, мне бы очень хотелось избавиться от этой болезни и начать жить обычной жизнью”.
