Лечение болезни Гоше II типа - Медицинский центр Шиба

Запросить консультацию

Хотите проконсультироваться со специалистом о вашем заболевании или о медицинских услугах нашего центра? Персонал Департамента медицинского туризма Шибы с радостью окажет вам всю необходимую помощь. Чтобы продолжить, нажмите на нужную кнопку.
Поиск
Новости

Впервые в истории Шиба применила генную терапию PR001 в лечении болезни Гоше II типа

болезни Гоше II типа
Февраль 2020 г. Врачи детской больницы им. Эдмонда и Лили Сафра в Медицинском центре Шиба впервые применили PR001, экспериментальный лекарственный препарат генной терапии, в лечении ребенка с болезнью Гоше II типа. После того, как Министерство здравоохранения Израиля одобрило экспериментальное применение PR001, доктора Шибы подали запрос на благотворительно-испытательное использование препарата в компанию Prevail Therapeutics – американскую биотехнологическую компанию, разработавшую данный метод лечения. Разрешение было получено.

Процедуру провел доктор Цион Зибли, главный врач отделения нейрохирургии. Он ввел PR001 в большую цистерну головного мозга пациента. В рамках генной терапии PR001 используется вирусный вектор AAV9, доставляющий ген GBA1. Данный метод лечения все еще находится на стадии клинических испытаний.

Болезнь Гоше – это редкое нейронопатическое заболевание, которое проявляется в младенчестве. Вызванное мутациями в гене глюкоцереброзидазы GBA1, это лизосомное нарушение накопления приводит к функциональной недостаточности многих органов. Серьезные мутации в гене GBA1 могут приводить к болезни Гоше II типа – более тяжелой форме заболевания. Как правило, нейродегенерация прогрессирует быстро и приводит к летальному исходу в младенчестве или в раннем детстве. На сегодняшний день лечения нейронопатической формы болезни Гоше, одобренного FDA, не существует.

Профессор Яир Аникстер, заведующий службой лечения метаболических заболеваний, заявил: “Мы гордимся тем, что Шиба стала первой больницей в мире, применившей этот потенциально модифицирующий течение заболевания препарат. Это отличный пример той работы, которую мы выполняем для продвижения новых методов лечения врожденных нарушений метаболизма”.

Похожие
Искусственный интеллект
Новости Май 26.
Искусственный интеллект как средство повышения безопасности пациентов и качества медобслуживания
Мы, в Шибе, полагаем, что технологические инновации – это важнейший фактор прогресса и преобразований. Поэтому, в рамках стремления непрестанно повышать качество обслуживания пациентов, мы уделяем…
Читать больше
Сотрудничество между Шибой и клиникой Mayo
Новости Май 26.
Сотрудничество между Шибой и клиникой Mayo направлено на улучшение медобслуживания с помощью инновационной сети обмена данными
Профессор Эяль Зимлихман, директор по инновациям в Шибе, основатель и директор центра ARC, заявил: “Мы очень рады стать частью этого исторического альянса. Создавая глобальную сеть,…
Читать больше
IBD Passport
Новости Май 26.
Веб-сайт IBD Passport – новые возможности для пациентов с язвенным колитом и болезнью Крона
Язвенный колит (ЯК) и болезнь Крона – это два наиболее распространенных типа ВЗК, которые сопровождаются рядом неприятных симптомов, таких как диарея, боли в животе, вздутие…
Читать больше