Ученые Шибы сообщили о многообещающих результатах первой в истории трансплантации митохондрий детям с редкими генетическими заболеваниями. По результатам новаторского исследования, опубликованного в журнале Science Translational Medicine, у шести пациентов наблюдалось небольшое, но весомое ослабление симптомов после получения здоровых митохондрий от своих матерей.
Митохондрии играют важную роль в функционировании практически всех клеток человеческого организма, обеспечивая их энергией, расщепляя холестерин, синтезируя гормоны и нейротрансмиттеры. При наличии митохондриальных делеций, таких как SLSMD (крупные делеции митохондриальной ДНК), человек страдает прогрессирующими нарушениями функций различных систем организма. Это может приводить к нарушениям слуха и зрения, мышечной слабости, проблемам с желудочно-кишечным трактом, сердечно-сосудистым заболеваниям, слабоумию и ранней смерти.
Израильская группа врачей и исследователей под руководством доктора Элада Яакоби, детского гематолога из клиники Шибы, изучает методы митохондриальной аугментационной терапии вот уже семь лет. В рамках лечения в гемопоэтические стволовые клетки пациентов были привнесены здоровые митохондрии, полученные от их матерей. Этот метод был протестирован и признан безопасным, а качество жизни шестерых детей, принявших участие в исследовании, заметно улучшилось.
Теоретически трансплантация митохондрий может лечить не только редкие генетические заболевания, но и целый ряд болезней, возникающих в результате повреждения митохондрий. Положительные результаты этого исследования знаменуют собой большой шаг вперед в области трансплантации митохондрий.
Медицинский центр Шиба известен тем, что специализируется на лечении синдрома Пирсона и других митохондриальных заболеваний. Больница тесно сотрудничает с израильской биотехнологической компанией Minovia, занимающейся разработкой лекарственных препаратов на основе митохондрий с целью расширения их использования в терапии подобных заболеваний.
В 2023 году, при сотрудничестве Minovia, Шиба планирует начать исследовать метод лечения, в рамках которого используются гемопоэтические стволовые клетки, обогащенные митохондриями, полученными из донорской плаценты. Кроме того, больница стремится расширить сотрудничество с США в клинической и исследовательской сферах, а также открыть в следующем году производственный объект недалеко от Бостона.
Несмотря на то, что остается много вопросов касательно отдаленных последствий лечения и дозировки, предварительные результаты исследования указывают на возможность излечения редких генетических заболеваний и подчеркивают потенциал трансплантации митохондрий как новаторского метода терапии ряда болезней.
